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伊米苷酶治疗需终身用药吗?

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海得康解答:

注射用伊米苷酶(Imiglucerase,商品名思而赞/Cerezyme)是戈谢病最经典的酶替代治疗药物之一。由于戈谢病属于遗传性溶酶体贮积病,因此很多患者会关心:伊米苷酶是不是需要终身治疗?
从目前国际治疗共识来看,大多数戈谢病患者确实需要长期甚至终身接受酶替代治疗。因为戈谢病本质上是体内葡萄糖脑苷脂酶缺乏,导致脂质代谢异常,异常物质长期沉积在肝脏、脾脏、骨髓等组织。
伊米苷酶并不能彻底“根治”基因缺陷,它的主要作用是补充患者缺失的酶,从而帮助减少脂质沉积。因此,一旦停药,异常代谢问题可能再次出现。
部分患者在规律治疗后:
贫血改善
血小板恢复
肝脾缩小
骨病减轻
病情可明显稳定,但这并不代表疾病已经消失。
不过,是否终身高剂量使用,还需结合患者病情个体化调整。部分长期稳定患者在医生评估后,可能适当降低维持剂量或延长给药间隔。
参考资料:https://www.drugs.com/cerezyme.html
 

已帮助 2022-07-22 15:32:25

该药品在全球多个国家已上市,海外药品上市情况,海外原研药/仿制药价格等,欢迎咨询海得康。

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