普乐司兰钠注射液是一种针对载脂蛋白 C-III 的小干扰核糖核酸 (siRNA),可作为饮食的辅助手段,用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征的成年人的甘油三酯水平。
家族性乳糜微粒血症(FCS)是一种罕见的遗传性高脂血症,其特征是由于乳糜微粒积聚导致血浆甘油三酯水平过度升高,进而引起极高的甘油三酯水平。甘油三酯严重升高可导致严重的症状,包括急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪变性和认知障碍。
Redemplo 含有 plozasiran,其通过减少载脂蛋白 C-III (APOC3) 的生成来治疗家族性乳糜泻 (FCS)。APOC3 会抑制脂蛋白脂肪酶对富含甘油三酯的脂蛋白 (TRL) 的分解以及肝脏受体对 TRL 残粒的摄取,从而升高血液中的甘油三酯水平。降低 APOC3 水平可以降低甘油三酯,使血脂恢复到更正常的水平。
FDA 的批准得到了 3 期 PALISADE 研究的临床数据的支持,该研究表明 Redemplo 显著降低了甘油三酯水平(与基线相比,中位变化为 -80%,而合并安慰剂组为 -17%),并且与安慰剂相比,降低了急性胰腺炎的发生率。
参考资料:https://www.drugs.com/history/redemplo.html
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