美国FDA批准Scemblix (Asciminib)治疗费城染色体阳性慢性髓细胞白血病
发布时间：2023-03-10 点击量： 次
2021年10月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准加速批准Scemblix (asciminib)用于慢性期费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)患者，这些患者之前接受了两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)的治疗，并批准Asciminib用于T315I突变的成年Ph+CML CP患者。
ASCEMBL (NCT03106779)是一项多中心、随机、活性对照、开放标签的临床试验，正在评估Asciminib对Ph+CML CP患者的疗效，这些患者之前接受过两次或更多次TKIs治疗。总共233名患者被随机分组(2:1 ),并根据主要细胞遗传学反应(MCyR)状态进行分层，接受Asciminib 40 mg每日两次或bosutinib 500 mg每日一次。患者继续治疗，直到出现不可接受的毒性或治疗失败。主要疗效结果指标是24周时的主要分子反应(MMR)。在接受Asciminib治疗的患者中，MMR发生率为25% (95% CI: 19，33)，而在接受Asciminib治疗的患者中，MMR发生率为13% (95% CI: 6.5，23；p=0.029)。中位随访持续时间为20个月，中位MMR持续时间尚未达到。
最常见的不良反应(≥20%)是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。最常见的实验室异常是血小板计数减少，甘油三酯增加，中性粒细胞计数和血红蛋白减少，肌酸激酶、丙氨酸转氨酶、脂肪酶和淀粉酶增加。
对于接受过两次或两次以上tki治疗的Ph+CML CP患者，推荐的Asciminib剂量为80 mg，每天大约在同一时间口服一次，或40 mg，每天两次，间隔大约12小时。T315I突变的Ph+CML CP患者的Asciminib推荐剂量为200 mg，每天口服两次，间隔约12小时。
