贝利司他治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者的疗效

2014年7月3日美国食品药品监督管理局批准贝利司他用于治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者，这是一种罕见的快速增长型非霍奇金淋巴瘤(NHL)。这一批准是基于一项对129名复发或难治性PTCL患者的临床研究。

该研究评估了一种新型组蛋白去乙酰化酶抑制剂贝利司他作为单药治疗复发性或难治性PTCL的疗效和耐受性。对≥1次既往治疗后出现进展的确诊PTCL患者，在第1天至第5天，每21天一周期接受1000 mg/m(2)的贝利司他每日30分钟输注。使用国际工作组标准对响应进行集中评估。主要终点是总体反应率。次要终点包括缓解持续时间(DoR)、无进展生存期和总生存期。

结果显示120名可评估患者的总体缓解率为25.8%(120名中的31名)，包括13名完全缓解(10.8%)和18名部分缓解(15%)。根据国际工作组标准，中位DoR为13.6个月，最长持续患者≥ 36个月。中位无进展生存期和总生存期分别为1.6个月和7.9个月。12名入选患者在接受贝利司他单药治疗后接受了干细胞移植。最常见的3至4级不良事件是贫血(10.8%)、血小板减少症(7%)、呼吸困难(6.2%)和中性粒细胞减少症(6.2%)。

以上结果表明在主要亚型的复发或难治性PTCL患者中，使用贝利司他的单一疗法产生了完全和持久的反应，且毒性可控，与先前治疗的数量或类型无关。更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。