【适应症】
泊马度胺是一种沙利度胺类似物，适用于以下成年患者：
联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤（MM），适用于既往至少接受过两种治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）且在最后一次治疗期间或结束后60天内出现疾病进展的患者。
治疗艾滋病相关卡波西肉瘤（KS）患者，适用于高效抗逆转录病毒治疗（HAART）失败后的情况；也可用于HIV阴性的卡波西肉瘤患者。
【推荐剂量】
多发性骨髓瘤（MM）：每日一次口服4 mg，于每28天为一个治疗周期的第1至21天服用，持续用药直至疾病进展。
卡波西肉瘤（KS）：每日一次口服5 mg，于每28天为一个治疗周期的第1至21天服用，持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
对于存在特定肾功能不全或肝功能不全的患者，需进行剂量调整。
【不良反应】
多发性骨髓瘤（MM）：最常见的不良反应（发生率≥30%）包括疲劳乏力、中性粒细胞减少、贫血、便秘、恶心、腹泻、呼吸困难、上呼吸道感染、背痛和发热。
卡波西肉瘤（KS）：最常见的不良反应及实验室异常（发生率≥30%）包括中性粒细胞绝对计数或白细胞减少、肌酸酐或葡萄糖升高、皮疹、便秘、疲劳、血红蛋白降低、血小板减少、磷酸盐降低、白蛋白降低、钙降低、ALT升高、恶心和腹泻。
【药理作用】
泊马度胺是一种沙利度胺类似物，属于具有抗肿瘤活性的免疫调节剂。在体外细胞实验中，泊马度胺能够抑制血液肿瘤细胞的增殖并诱导细胞凋亡。此外，该药物还可抑制对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤细胞株的增殖，并与地塞米松具有协同作用，能够诱导对来那度胺敏感及耐药细胞株的肿瘤细胞凋亡。
泊马度胺可增强T细胞和自然杀伤（NK）细胞介导的免疫反应，并抑制单核细胞产生促炎细胞因子（如TNF-α和IL-6）。在小鼠肿瘤模型及体外脐带模型中，泊马度胺显示出抗血管新生的活性。
泊马度胺直接与蛋白质Cereblon（CRBN）结合，CRBN是E3泛素连接酶复合物（包括DNA损伤结合蛋白1（DDB1）、Cullin 4（CUL4）和Roc1）的组成部分。通过结合CRBN，泊马度胺抑制其自身泛素化，进而影响E3泛素连接酶对多种底物蛋白的多泛素化过程，这可能是该药物在治疗中产生多重细胞效应的机制之一。
体外研究显示，泊马度胺可促使底物蛋白Aiolos和Ikaros发生泛素化及后续降解，从而发挥直接的细胞毒性与免疫调节作用。体内研究进一步证实，在对来那度胺疗效不佳的复发性多发性骨髓瘤患者中，使用泊马度胺治疗可导致Ikaros蛋白水平降低。
【贮藏】
储存于20°C–25°C（68°F–77°F）环境下；允许在15°C–30°C（59°F–86°F）范围内短暂偏移。