急性髓细胞白血病( AML)如何治疗？靶向药吉列替尼/吉瑞替尼（Gilteritinib）如何？

急性髓细胞白血病(acute myelogenous leukemia, AML)是成年人最常见的急性白血病,它的治疗仍以化疗为主,但有70%左右获得缓解的患者最终复发并演变为难治性白血病,导致治疗失败而死亡。

急性髓细胞白血病的治疗：

1.化学药物治疗：急性白血病的主流治疗方式，利用化学药物压制或杀死癌细胞，且化疗是全身性治疗，因此在治疗急性白血白血病上有较好成效。

2.放射线治疗：可配合化学药物治疗以及骨髓移植，在骨髓移植前尽可能杀死最大量的癌细胞，以利骨髓移植后病人的病情不会复发。

3.骨髓或干细胞移植：利用健康的骨髓移植至病患体内，重新开辟骨髓的造血功能，虽有一定的感染风险，但是却有治癒的可能。

4.免疫疗法：利用人体免疫系统所產生的物质或人工合成的药物激发身体的免疫系统以对抗感染或癌细胞。

5.标靶治疗：目前已有使用特定的标靶药物来治疗特定类型的急性白血病，如靶向药物吉列替尼/吉瑞替尼（Gilteritinib）。

吉列替尼/吉瑞替尼（Gilteritinib）是一种激酶抑制剂，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）合并FLT3的成人患者。

吉列替尼/吉瑞替尼是FLT3受体的内部串联重复(ITD)和酪氨酸激酶结构域(TKD)两种突变的有效选择性抑制剂。同样，吉列替尼/吉瑞替尼也抑制AXL和ALK酪氨酸激酶。FLT3和AXL是参与癌细胞生长的分子。吉列替尼/吉瑞替尼的活性允许抑制FLT3及其下游靶标如STAT5、ERK和AKT的磷酸化。

2018年11月，FDA批准吉列替尼/吉瑞替尼用于治疗经FDA批准的测试检测出FLT3突变的复发或难治性急性髓细胞白血病(AML)成年患者。

 吉列替尼/吉瑞替尼被美国FDA、欧盟委员会(EC)和日本厚生劳动省授予孤儿药地位，用于部分AML患者。

吉尔替尼于2020年3月在澳大利亚被批准用于医疗用途。

吉列替尼/吉瑞替尼在2021年正式获批在中国上市出售，但因为其上市时间并不长，因此目前并未纳入国家医保当中，价格十分高昂。其他还包括国外原研药和仿制药，原药高达210,000元，但是仿制药大约在5000~6000左右，药物成分相同，疗效基本一致。具体价格请咨询海得康医学顾问。

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