吉列替尼/吉瑞替尼（Gilteritinib）与化疗相比改善FLT3突变的AML患者的存活率

一项大型临床试验的新结果显示，对于一些急性髓细胞白血病(AML)患者，与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼/吉瑞替尼（Gilteritinib）治疗可以提高生存率。

参加试验的所有参与者都患有FLT3基因发生特定突变的AML，这些突变在先前治疗后复发或对治疗无反应(难治性疾病)。与标准化疗相比，吉列替尼/吉瑞替尼治疗增加了近4个月的中位总生存期。与接受化疗的参与者相比，接受吉列替尼/吉瑞替尼的参与者也具有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。

2018年11月，美国食品和药物管理局(FDA)根据该试验缓解率的中期结果，批准吉列替尼/吉瑞替尼治疗FLT3突变复发或难治性AML的成人。当时，FDA还批准了一项伴随诊断试验来检测FLT3激活突变。

“复发/难治性急性髓细胞白血病是一种非常可怕的疾病，这是一个明确的发现，与传统化疗相比，采用靶向治疗的患者存活率有所提高”，美国国家心肺血液研究所髓系恶性肿瘤实验室主任Christopher Hourigan博士说。

患有带有某些FLT3突变的AML的人通常具有侵袭性疾病和较差的总体存活率。 FLT3基因的这些突变导致FLT3蛋白在白血病细胞中总是活跃的，这可以促进它们的增殖和存活。这就是为什么研究人员认为FLT3是癌症治疗的良好靶点。 

吉列替尼/吉瑞替尼是一种称为酪氨酸激酶抑制剂的靶向癌症疗法，通过与突变FLT3蛋白结合并阻断其活性来杀死白血病细胞。 其他FLT3抑制剂正在测试或被批准用于治疗AML。2017年，FDA批准米多司桃林(Rydapt)用于接受FLT3突变新诊断AML化疗的成人。

然而，对于复发和难治性AML，吉尔替尼在作为单一药物的应答率、耐受性、应答持续时间以及避免FLT3抑制剂的一些常见耐药机制的能力方面，在临床上是最成功的。

 名为ADMIRAL的371名试验参与者被随机分配接受吉尔替尼或标准化疗。 接受吉尔替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者存活时间更长(中位总生存期为9.3个月对5.6个月)，而且他们更有可能获得完全缓解，白细胞计数完全或部分恢复到正常水平(接受吉尔替尼治疗的患者中有34%对接受化疗的患者中有15%)。

吉替尼组最常见的严重副作用是发热伴某些白细胞减少、贫血和低血小板计数。大约11%服用吉尔替尼的患者因副作用而停药。 佩尔博士说，吉尔替尼也以药丸形式提供，这比化疗更容易、更方便服用。

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