GLASDEGIB可治疗急性髓细胞白血病
发布时间：2019-05-28 点击量： 次
GLASDEGIB可治疗急性髓细胞白血病，Glasdegib由辉瑞公司研发，曾获得FDA认定的孤儿药资格和优先审评资格，并于2018年11月21日获FDA批准上市。该药获批与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合用于治疗新确诊的75岁以上，或因其他合并症而无法接受高强度化疗的急性髓细胞白血病（AML）患者。
Daurismo®为口服片剂，每片含有25 mg 或者100 mg Glasdegib，推荐剂量为每日一次，每次100 mg。
急性髓细胞白血病是一种进展十分迅速的骨髓癌，在骨髓中形成并导致血流和骨髓中异常白细胞的数量增加，与其他白血病相比，存活率较低。针对AML患者的标准疗法是高强度化疗，然而，对于许多老年AML患者，以及那些在接受诊断之前有某些健康状况的患者，高强度化疗并不是一种好的治疗选择。由于合并症以及化疗相关的毒性，几乎一半被诊断为AML的成年人无法得到有效的治疗。美国国家癌症研究所估计，2018年大约有19,520人将被诊断为AML，大约10,670名AML患者将死于该疾病。
Glasdegib是一种Hedgehog信号通路抑制剂，它能结合并抑制Hedgehog信号转导所需的跨膜蛋白Smoothened。Hedgehog信号通路在胚胎发育过程中发挥着重要作用，而在成人中，该途径的异常激活被认为有助于癌症干细胞的发育和存活。
临床前研究表明，抑制这一信号通路会减少癌症干细胞的产生。Glasdegib是目前首个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗AML的Hedgehog通路抑制剂。
Glasdegib的说明书
