在一项多中心、开放标签、随机研究(Study BRIGHT AML 1003，NCT01546038)中评估了格拉吉布glasdegib联合低剂量阿糖胞苷的疗效，该研究包括115名年龄在55岁或以上的新诊断AML患者，这些患者至少符合以下标准之一:a)年龄≥75岁，b)严重心脏病，c)东部协作肿瘤学小组(ECOG)基线表现状态为2，或d)基线血清肌酐%3E1.3 mg/dL。在28天周期的第1天至第10天，患者被随机2:1地接受每日剂量为100 mg的格拉吉布glasdegib与低剂量阿糖胞苷20 mg皮下注射，每日两次(N=77)或在28天周期中接受低剂量阿糖胞苷单独治疗(N=38 ),直到疾病进展或不可接受的毒性。根据细胞遗传学风险对患者进行分层(好/中等或差)。
根据从随机分组之日到任何原因导致死亡的总生存期(OS)确定疗效。中位随访时间约为20个月，小剂量阿糖胞苷组的格拉吉布glasdegib优于单用小剂量阿糖胞苷组(图1)。在预先指定的细胞遗传学风险亚组中，OS的改善是一致的。