在一项开放标签、单臂、多中心临床试验(研究AG120-C-001，NCT02074839)中，对174名IDH1突变的复发性或难治性AML成人患者进行了艾伏尼布ivosidenib疗效评估。IDH1突变通过局部或中央诊断测试进行识别，并使用雅培RealTi进行回顾性确认me id h1检测。口服艾伏尼布ivosidenib的起始剂量为每天500 mg，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或接受造血干细胞移植。174名患者中的21名(12%)在艾伏尼布ivosidenib治疗后继续进行干细胞移植。
根据完全缓解率(CR)加上完全缓解伴部分血液学恢复率(CRh)、CR+CRh持续时间以及从输血依赖转为输血不依赖的比率来确定疗效。中位随访时间为8.3个月(范围为0.2至39.5个月)，中位治疗持续时间为4.1个月(范围为0.1至39.5个月)。对于达到CR或CRh的患者，达到CR或CRh的中位时间为2个月(范围为0.9至5.6个月)。在获得最佳CR或CRh反应的57名患者中，所有患者在开始使用艾伏尼布ivosidenib后6个月内首次获得CR或CRh反应。
在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的110名患者中，41名(37.3%)在基线后的任何56天期间变得不依赖红细胞和血小板输注。在基线时不依赖红细胞和血小板输注的64例患者中，38例(59.4%)在基线后的任何56天内保持输血不依赖。