辉瑞(Pfizer)marstacimab注射液在中国获批一项临床许可
发布时间：2020-08-04 点击量： 次
血友病是一种先天性的出血性疾病，它具备遗传性。一般可分为两种类型，血友病A和血友病B，血友病A是由于凝血因子Ⅷ导致，而血友病B则与凝血因子Ⅸ缺乏有关。导致患者终身凝血功能异常，终身易于出血。主要表现为凝血功能障碍、出血的时间延长以及自发性的出血等。血友病的共同特征就是凝血时间延长，活性凝血活酶生成障碍，只要出血就会止不住，所以血友病患者应该避免受外力损伤。该病目前是不能治愈的，但是患者也不要自暴自弃，随着医学的发展，治疗手段的提升，治疗血友病的技术也越来越好，下完就是针对治疗血友病新药marstacimab注射液在中国获批一项临床许可展开讨论：
今日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站公示显示，辉瑞(Pfizer)公司的marstacimab（PF-06741086）注射液在中国获批一项临床默示许可，适应症为“用于≥12岁有或无抑制物的血友病A或血友病B患者中的常规预防治疗，以防止出血发作或降低出血发作频率”。Marstacimab是一款靶向组织因子途径抑制剂（TFPI）的在研创新疗法，已在美国获得快速通道资格和孤儿药资格。本次是该药首次在中国获批临床。
目前，凝血因子替代疗法是血友病患者的主要治疗手段，但是很多患者在接受治疗过程中会产生凝血因子的抑制剂（免疫系统产生的抗体），从而影响治疗效果。因此，研究人员正在开发多种其它类型的在研疗法，以期为产生抑制剂的血友病患者提供更多治疗选择。组织因子途径抑制剂（TFPI）靶向疗法就是有望解决这类患者需求的在研疗法之一。TFPI是在人体中自然产生的一种抗凝蛋白，在其早期阶段抑制血液凝结的替代过程。靶向TFPI的在研疗法可以用于治疗A型和B型血友病患者，不需考虑抑制剂生成问题。
Marstacimab是辉瑞开发的一款在研TFPI靶向疗法，拟用于血友病的治疗。2019年9月，该药已获得美国FDA授予的快速通道资格，治疗血友病。此外，marstacimab还在美国和欧洲获得了孤儿药资格。
目前，marstacimab在全球范围内已进入3期临床研究阶段，尚未获批上市。ClinicalTrial.gov网站信息显示，辉瑞已在血友病患者中完成一项2期临床试验，旨在评估marstacimab在严重型A型血友病或B型血友病患者中的安全性、耐受性、药动学、药效学和有效性。
此外，辉瑞还正在血友病患者中开展两项关于marstacimab临床研究：一项为开放标签的3期临床试验，旨在严重的青少年和成人A型或B型血友病患者中，比较marstacimab与标准疗法在有或者没有抑制剂时的治疗效果；另一项为2期临床试验，旨在评估长期使用marstacimab治疗严重血友病患者的安全性、耐受性和有效性。
marstacimab2期临床研究结果显示：marstacimab注射液患者提供了一种有效且耐受性良好的治疗方案，去年就已经获得了美国FDA授予的快速通道资格，而且还获得了孤儿药资格。足以证明其药的效果显著，希望TFPI抑制剂marstacimab注射液首次在中国获批临床能展现出好的作用机制，也希望TFPI抑制剂marstacimab注射液的临床研究顺利进行，为3期临床研究做铺垫，早日为血友病患者带来更多的治疗选择。
