全球首个针对R/R ENKTL的药物“舒格利单抗（CS1001）”获“孤儿药”资格
发布时间：2020-10-23 点击量： 次
T细胞属于淋巴细胞的一种免疫细胞，如果T细胞过度繁殖，T细胞过度增加变异，就会导致患者身体脏器功能损害，而且T细胞淋巴瘤治疗难度也非常高，预后效果差，对于治疗T细胞淋巴瘤，最主要的治疗方案就是放疗联合化疗，现在由于医疗技术的发展，免疫治疗的兴起，标志着肿瘤免疫时代的到来，免疫治疗已经成为肿瘤治疗的新的有效方法之一。免疫疗法对治疗肿瘤的优势越来越强，这使得免疫疗法在治疗肿瘤中现出潜在的独特优势。今天海得康海外医疗小编要讲解的是基石药业公司旗下的一款抑制剂“PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）”治疗T细胞淋巴瘤起到了良好的作用。
10月19日，基石药业宣布，美国FDA授予其PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）孤儿药资格，用于治疗T细胞淋巴瘤。这是继今年7月美国FDA授予其抗PD-1单抗CS1003用于治疗肝细胞癌的孤儿药资格后，基石药业免疫疗法产品线获得FDA授予的第二个孤儿药资格。值得一提的是，基石药业还计划近期向中国国家药品监督管理局(NMPA)递交舒格利单抗治疗IV期非小细胞肺癌患者的新药上市申请（NDA）
根据新闻稿，舒格利单抗是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。该产品的开发基于由美国Ligand公司授权引进的OmniRat?转基因动物平台，该平台可一站式产生全人源抗体。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，舒格利单抗是一种很接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。舒格利单抗在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险非常低，这使得舒格利单抗体现出潜在的独特优势。
数据显示，在中国，结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（ENKTL）约占所有淋巴瘤的6%。复发或难治性ENKTL（R/R ENKTL）恶性程度高且侵袭性强，预后较差，1年生存率不足20%。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率（CR）约为6%。
CS1001-201研究是一项评价舒格利单抗单药治疗R/R ENKTL的单臂、多中心、2期研究。据新闻稿描述，这是全球首个针对R/R ENKTL的抗PD-L1注册临床研究。该研究在2020年中国临床肿瘤学会（CSCO）会议上口头汇报了最新研究结果。数据显示，截至2020年7月1日，在38例疗效可评估患者中，主要研究终点客观缓解率为44.7%，完全缓解率为31.6%，中位缓解持续时间（mDoR）为16.8个月，67.8%的缓解持续时间超过一年。接受给药的43例患者，中位总生存期19.7个月，1年生存率为55.5%。
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“T细胞淋巴瘤包含不同的病理亚型，ENKTL是其中预后较差的一种亚型，患者正面临着显著的未被满足的治疗需求，舒格利单抗取得的疗效数据是一个巨大的突破。此次美国FDA授予舒格利单抗孤儿药资格，充分证明了这款药物的临床价值。我们将继续全力推进该研究，并与美国FDA和中国国家药品监督管理局（NMPA）密切协作，力争早日把舒格利单抗带给全球患者。”
目前，CS1001-201研究的试验性新药（IND）申请已经于今年8月底通过FDA审评，并取得了开展研究的许可函。
此外，舒格利单抗正在进行多项临床研究，除了一项美国桥接性1期研究外，在中国，舒格利单抗正针对多个癌种开展一项多臂1b期临床研究，一项针对淋巴瘤的2期注册临床研究，以及四项分别在三、四期非小细胞肺癌、胃癌和食管癌的3期注册临床研究。其中舒格利单抗治疗IV期非小细胞肺癌患者的3期临床试验达到主要终点，计划近期向中国国家药品监督管理局递交新药上市申请。
综上所述，现在治疗T细胞淋巴瘤的经验比前些年要好了很多，尽管T细胞淋巴瘤的研究已经取得了很大的进展，但T细胞淋巴瘤的病因仍未被完全了解。患者对新的治疗方案存在着迫切的需求。此次PD-L1抗体舒格利单抗（CS1001）获孤儿药资格 ，标志着治疗T细胞淋巴瘤又成功了一步！这对T细胞淋巴瘤患者具有重要意义！而且临床试验实验结果显示，客观缓解率为44.7%，完全缓解率为31.6%，中位缓解持续时间（mDoR）为16.8个月，67.8%的缓解持续时间超过一年。接受给药的43例患者，中位总生存期19.7个月，1年生存率为55.5%。海得康祝贺基石药业PD-L1抗体舒格利单抗治疗T细胞淋巴瘤获FDA孤儿药资格，希望该产品后续临床开发进展顺利，早日为患者带来创新疗法。
