抑制剂olutasidenib治疗急性髓系白血病（R/R AML）可能成为领先疗法之一
发布时间：2020-10-27 点击量： 次
急性髓系白血病（AML）属于白血病的一种，而白血病是一种早期造血细胞癌症，由于造血干祖细胞快速增长导致细胞异常，原始或幼稚髓系细胞克隆性增生，正常造血细胞受抑，外周血中白细胞质和量的异常、红细胞和血小板减少，并在体内各个组织广泛浸润，从而引起感染，出血，贫血，最终积聚在骨髓和血液中，进而干扰正常血细胞。急性髓系白血病（AML）发病起因很复杂，有可能是外界各种辐射、又或者是化学物质：如染发剂、苯、油漆等等，通过对骨髓损害，也可诱发白血病。调查发现，由于新房装修，甲醛含量过高，导致婴儿患白血病的数不胜数。还有患白血病有可能是细胞毒药物病毒感染导致的。尽管急性髓系白血病（AML）的研究已经取得了很大的进展，但急性髓系白血病（AML）的病因仍未被完全了解。下面就是海得康海外医疗小编要讲解的一种可能成为领先疗法之一“抑制剂olutasidenib”
Forma Therapeutics公司今日宣布，其在研异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂olutasidenib，在一项注册性2期临床试验的中期分析中获得积极顶线数据。Olutasidenib单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者的耐受性良好，主要疗效终点复合完全缓解率为33.3%，其中完全缓解率（CR）为30%，完全缓解伴部分血液学恢复率（CRh）为3%。
IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，它的活性可促进血液恶性肿瘤和实体瘤的发生。6-8%的AML患者携带IDH1突变，而在II/III级胶质瘤和继发性胶质母细胞瘤患者中的比例高达70-80%。
Olutasidenib是一种口服、强效、小分子在研药物，旨在选择性结合并抑制突变的IDH1酶。这种靶向治疗有可能通过降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平和恢复正常的细胞分化而提供治疗益处。Forma目前正在一项针对复发/难治性AML的注册性2期临床试验和一项针对神经胶质瘤和其他实体瘤的探索性1期临床试验中评估olutasidenib。
这项关键性2期临床试验的疗效可评估患者群包括123名R/R AML患者，在中期数据分析前至少接受了6个月olutasidenib的治疗。除了达到33.3%的复合完全缓解率以外，一项敏感性分析（sensitivity analysis）显示，CR/CRh的中位持续时间为13.8个月。
综上所述，研究临床结果显示：口服、强效抑制剂olutasidenib治疗急性髓系白血病（R/R AML）二期临床试验获得积极结果，患者表示出良好的耐受性。此外，抑制剂olutasidenib还达到了所有次要终点，完全缓解率得到了显著的提升，其中完全缓解率（CR）和完全缓解伴部分血液学恢复率（CRh）的中位持续时间为13.8个月。足以证明抑制剂olutasidenib治疗急性髓系白血病（R/R AML）可能成为领先疗法之一。
