新药somatrogon治疗生长激素缺乏症的儿童患者，效果和安全性如何？

发布时间：2021-01-08    点击量： 次

　　近日，美国FDA已受理somatrogon的生物制品许可申请（BLA），该药是一种长效人生长激素（hGH），每周用药一次，用于治疗生长激素缺乏症（GHD）儿科患者。

　　此次申请基于一项3期临床试验的结果支持。这是一项在20多个国家开展的随机、开放标签、阳性药物对照试验，入组并治疗了224例先前没有接受过治疗的GHD儿童患者。研究中，这些患者以1:1的比例随机分配至2个治疗组：somatrogon治疗组（0.66mg/kg，每周给药一次），Genotropin（somatropin）治疗组（0.034mg/kg，每天给药一次）。试验的主要终点是治疗12个月的身高生长速度（height velocity）。次要终点包括6个月和12个月时身高标准差的变化、安全性、药效学指标。完成该研究的儿童有机会参加一项全球性的、开放标签、多中心、长期扩展研究，在这项研究中，患者可以继续接受或改用somatrogon治疗。大约95%的患者已转入开放标签扩展研究，并接受了somatrogon治疗。

　　结果显示，该研究达到了非劣效性主要终点：治疗12个月，somatrogon组的最小二乘平均值（10.12 厘米/年）高于Genotropin组（9.78厘米/年）；身高生长速度（厘米/年）的治疗差异（somatrogon-Genotropin）为0.33（双侧95%置信区间：-0.39，1.05）。与Genotropin组相比，somatrogon组在6个月和12个月时的身高标准差得分变化（关键次要终点）更高。此外，在6个月时，与Genotropin组相比，somatrogon组在另一个关键次要终点——身高生长速度变化更高。在临床环境中，这些常用的生长测量方法用于测量受试者可能经历的追赶年龄和性别匹配的同龄人身高生长的潜力。

　　该研究中，somatrogon的耐受性总体良好，在各治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度方面，与每天一次的生长激素Genotropin相当。