Mavorixafor (Xolremdi)药物治疗效果
发布时间：2024-06-03 点击量： 次
mavorixafor（商品名XOLREMDI）胶囊近日被批准用于治疗12岁或以上的突发WHIM综合征患者。WHIM综合征，即疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常综合征，是一种罕见的免疫缺陷疾病。X4 Pharmaceuticals于2024年4月29日正式宣布，基于3期4WHIM试验的积极数据，mavorixafor成为首个为WHIM综合征患者量身定制的治疗方案。
支持这一批准的关键数据来源于3期、全球性、随机、双盲、安慰剂对照的4WHIM试验。该试验自2019年启动，共有31名12岁及以上的WHIM综合征患者参与。他们被以1:1的比例随机分为两组，一组接受400mg的mavorixafor治疗（n=14），另一组则接受安慰剂（n=17）。所有患者均需每天口服一次药物，持续整整52周。
4WHIM试验的主要研究终点是观察在整个试验期间，中性粒细胞绝对计数（ANC）在阈值（≥500个细胞/微升）以上的时间（TAT-ANC）。试验结果显示，与服用安慰剂的患者相比，使用mavorixafor治疗的患者在TAT-ANC方面表现出更好的临床和统计效果。简而言之，mavorixafor能够显著增加患者血液中中性粒细胞的数量，并维持在一个较高的水平，这对于增强患者的免疫功能、减少感染风险具有重要意义。
