Imetelstat（Rytelo）在MDS治疗中的显著成效
发布时间：2024-09-09 点击量： 次
2024年6月6日，美国食品和药物管理局正式批准了imetelstat（商品名Rytelo，由Geron Corporation研发）作为一种寡核苷酸端粒酶抑制剂，专门用于治疗特定成年患者群体。这些患者患有低至中1风险的骨髓增生异常综合征（MDS），并伴有输血依赖性贫血，需要四次或以上红细胞治疗，且超过8周对红细胞生成刺激剂（ESA）无反应、已失去反应或不适合使用ESA。
为了验证imetelstat的疗效，进行了一项名为IMerge（NCT02598661）的临床试验。这是一项涉及178名MDS患者的随机（2:1比例）、双盲、安慰剂对照的多中心研究。患者们在28天的治疗周期内接受了imetelstat 7.1 mg/kg的静脉输注或安慰剂，直到疾病出现进展或发生不可接受的毒性反应。随机分组时考虑了患者之前的红细胞（RBC）输注负担和国际预后评分系统（IPSS）的风险组别。所有参与者在试验期间都接受了包括红细胞输注在内的支持治疗。
尽管imetelstat显示出显著的疗效，但也有一些常见的不良反应，包括实验室检查异常（如血小板减少、白细胞减少等）、疲劳、关节痛/肌痛、COVID-19感染和头痛等。不过，这些反应在可接受的范围内。
目前，推荐的imetelstat使用剂量为每4周通过静脉输注7.1 mg/kg，输注时间应超过2小时。
Imetelstat由于刚被美国FDA批准上市，所以Imetelstat暂时没有在国内上市，患者如果想了解关于Imetelstat方面的问题，请咨询海得康医学顾问进行了解。
总结而言，Imetelstat（Rytelo）在治疗低至中1风险的MDS并伴有输血依赖性贫血的成年患者中展现出了显著且持久的疗效，其安全性特征也表现良好。这为这类患者提供了新的治疗选择。
