Livdelzi（Seladelpar）在临床上的疗效如何
发布时间：2024-09-12 点击量： 次
近期，ASSURE研究的阶段性成果揭示了PPARδ激动剂Livdelzi（Seladelpar）在治疗原发性胆管炎（PBC）中的显著效果。研究结果显示，使用Livdelzi进行治疗后，患者的胆汁淤积标志物得到明显改善，并且有效减轻了炎症反应。更值得一提的是，对于PBC患者常伴随的瘙痒症状，Livdelzi也展现出了良好的缓解效果，为这一当前尚无特定治疗方法的症状提供了新的解决途径。
ASSURE研究是一项旨在评估Livdelzi长期安全性和疗效的开放性临床研究。在该研究中，患者每天服用一次这种强效、高选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）δ激动剂。参与研究的患者主要是之前参与过Livdelzi研究且对熊去氧胆酸（UDCA）反应不佳或不耐受的成年PBC患者。中期数据分析不包含来自3期反应研究的患者数据，该部分将单独进行报告。
在研究的中期观察期内，大部分患者（85%）接受了至少12个月的连续Livdelzi治疗。结果显示，完成12个月治疗的148名患者中，有70%达到了具有临床意义的综合反应终点。特别值得注意的是，在接受治疗的患者中，有37%的患者碱性磷酸酶（ALP）水平恢复正常，平均ALP变化幅度达到-44%。对于完成24个月治疗的20名患者，70%也达到了综合反应终点，且有25%的患者ALP水平恢复正常。此外，Livdelzi还显著降低了其他关键的肝损伤生物标志物水平，如总胆红素（TB）、γ-谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）。
在安全性方面，研究中未出现与治疗相关的严重不良事件，表明Livdelzi通常具有良好的耐受性。仅有4.6%的患者因不良事件而停药。对于瘙痒症状的改善，研究采用了数字评级量表（NRS；0-10）进行评估。在60名基线时存在中度至重度瘙痒（NRS评分≥4）的患者中，第1个月就观察到了瘙痒症状的迅速改善。到第6个月时，患者报告的NRS评分平均下降了3.5分，这一改善效果持续到了第12个月。
