Livdelzi（Seladelpar）是否已经上市销售
发布时间：2024-09-12 点击量： 次
近日，一种新型过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）-δ激动剂Livdelzi（Seladelpar）备受关注。2024年8月14日，这一创新药物获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，为原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者提供了新的治疗选择。PBC是一种与异常胆汁酸代谢密切相关的疾病，而Livdelzi通过阻断胆汁酸的合成，有望为这类患者带来福音。
FDA的批准主要基于一项关键性的3期临床试验结果，该试验对比了每天服用一次10mg Livdelzi（n=128）与安慰剂（n=65）的效果，并持续了12个月。令人振奋的是，接受Livdelzi治疗的患者中，有高达62%的人在第12个月时达到了复合生化反应的主要终点，而接受安慰剂的患者中这一比例仅为20%。这一复合生化反应由碱性磷酸酶（ALP）和总胆红素的降低来共同定义，具体要求为ALP低于正常值上限的1.67倍，且与基线相比至少降低15%。更值得一提的是，在接受Livdelzi治疗的患者中，有25%的人实现了ALP值的完全正常化，而这一成就在接受安慰剂的患者中并未出现。
在安全性方面，Livdelzi也表现出了良好的耐受性。虽然至少5%的患者报告了包括头痛、腹痛、恶心、腹胀和头晕在内的一些常见不良事件，但重要的是，没有报告与治疗相关的严重不良事件，这为患者的长期治疗提供了安全保障。
Livdelzi目前仅被批准用于治疗PBC，其疗效主要基于降低碱性磷酸酶的水平。然而，目前尚未有数据表明该药物能够改善存活率或预防肝脏失代偿事件。因此，FDA指出，继续批准这一药物的适应症可能需要在未来的确认性试验中进一步验证和描述其临床益处。尽管如此，Livdelzi的获批仍为PBC患者带来了新的治疗选择和希望。
