舍立帕酶(Cerliponase)是否需要患者长期服用
发布时间：2025-09-11 点击量： 次
舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗罕见病 CLN2型神经元蜡样脂褐质沉积症（又称晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症，Batten病的一种亚型） 的酶替代疗法。该疾病是一种遗传性神经退行性疾病，患者体内缺乏三肽肽酶1（TPP1）酶，导致有害物质堆积在神经细胞中，逐渐引发癫痫、运动障碍和认知功能退化。
舍立帕酶是一种重组人TPP1酶，它能够替代缺失的酶功能，帮助分解神经细胞内积聚的有害物质，从而减缓疾病的进展。由于它不能永久改变基因缺陷，因此无法根治疾病，只能通过持续补充来维持疗效。
舍立帕酶并不能治愈CLN2型疾病，它的作用是替代缺失的酶，从而延缓神经功能的衰退。如果停药，体内酶活性水平会迅速下降，疾病进展会重新加速。因此，患者需要长期、规律地接受治疗，以维持症状控制。
每两周一次的脑室内输注对患者和家庭都是极大挑战。作为罕见病用药，舍立帕酶价格非常昂贵，长期用药经济压力大。长期输注可能引发感染、导管相关并发症或免疫反应。
舍立帕酶并非一次性疗法，而是一种需要长期甚至终身使用的替代治疗。虽然它不能治愈疾病，但能够显著延缓CLN2患者的功能丧失，改善生活质量。对于患儿家庭而言，坚持规律治疗、做好监测与支持性护理，是维持疗效的关键。
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