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瑞司美替罗(resmetirom)临床用于治疗什么疾病

发布时间:2025-09-16    点击量:

瑞司美替罗(resmetirom)作为一种新型口服小分子药物,近年来在肝脏疾病治疗领域引起了广泛关注。其核心作用机制在于选择性激活肝脏中的甲状腺激素受体β(THR-β),通过调节肝脏脂质代谢、减少脂肪堆积、抑制炎症反应及促进纤维化逆转,为特定肝脏疾病患者提供了新的治疗选择。
目前,瑞司美替罗已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗伴有中度至重度肝纤维化(F2至F3期)的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的成人患者。这类患者肝脏长期处于脂肪堆积和炎症状态,肝星状细胞异常激活,导致胶原蛋白等细胞外基质过度沉积,形成瘢痕组织,即肝纤维化。若未及时干预,纤维化可能进一步发展为肝硬化,甚至肝癌。

临床试验数据显示,瑞司美替罗在治疗NASH相关肝纤维化方面效果显著。结果显示,NASH得到缓解(包括非酒精性脂肪肝病[NAFLD]活动评分降低≥2分),且纤维化未见恶化;同时纤维化程度至少改善一个阶段,NAFLD活动评分也未恶化。无论年龄、性别、2型糖尿病状况或纤维化分期如何,瑞司美替罗在改善纤维化和缓解NASH方面的效果均保持一致。
然而,需明确的是,瑞司美替罗并非适用于所有肝脏疾病患者。对于失代偿期肝硬化患者,由于肝脏代谢能力显著下降,药物可能引发血药浓度过高,导致毒性反应,因此应避免使用。此外,用药期间需定期监测肝功能,若出现肝毒性迹象,应立即停药。
总之,瑞司美替罗为伴有中度至重度肝纤维化的非肝硬化NASH患者提供了有效的治疗手段,但其应用需严格遵循适应症,并在医生指导下进行,以确保治疗的安全性和有效性。
参考资料:https://www.drugs.com/monograph/resmetirom.html

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