卡博替尼在进行性甲状腺髓样癌中的作用
发布时间：2019-02-26 点击量： 次
卡博替尼在进行性甲状腺髓样癌中的作用，卡博替尼是肝细胞生长因子受体（MET），血管内皮生长因子受体2的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），靶点众多，在转染期间重新排列（RET），证实了I期甲状腺髓样癌（MTC）患者的临床活性。
我们进行了一项双盲III期试验，比较了330例患者的卡博替尼和安慰剂，并记录了转移性MTC的放射学进展。患者被随机分配（2：1）至卡博替尼（每天140 mg）或安慰剂。主要终点是无进展生存期（PFS）。其他结果指标包括肿瘤反应率，总体生存率和安全性。
卡博替尼的中位PFS估计值为11.2个月，安慰剂组为4.0个月（风险比，0.28; 95％CI，0.19至0.40; P <.001）。在所有亚组中观察到长期使用卡博替尼的PFS，包括年龄，TKI治疗前和RET突变状态（遗传性或散发性）。卡博替尼的反应率为28％，安慰剂的反应率为0％;无论RET突变状态如何，都可以看到反应。 Kaplan-Meier估计1年内存活和无进展的患者卡博替尼为47.3％，安慰剂为7.2％。
常见的卡博替尼相关不良事件包括腹泻，手掌 - 足底红斑感觉减退，体重和食欲减退，恶心和疲劳，导致剂量减少79％，65％的患者保持不变。不良事件导致16％的卡博替尼治疗患者和8％的安慰剂治疗患者停止治疗。
卡博替尼（每天140 mg）在进行性转移性MTC患者中实现了PFS的统计学显着改善，并且代表了这种罕见疾病患者的重要新治疗选择。该剂量的卡博替尼效果显著但可控制的毒性较小。
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