恩曲替尼的安全性和临床活性ROS1融合阳性转移性NSCLC通过三项多中心、单组、开放性临床试验的综合分析确定（ALKA-372-001/EudraCT，2012-000148-88，STARTRK-1[NCT02097810]，以及STARTRK-2[NCT02568267]）。口服恩曲替尼，剂量至少为600 mg，每日一次。主要终点是客观反应率和由盲法独立中心审查确定的DOR。值得注意的是，在没有控制臂的情况下，很难解释事件时间终点。肿瘤样本的评估ROS1使用FISH或下一代测序（NGS）实验室开发的测试在当地实验室进行基因融合。

17名（32％）患者以前没有接受过系统性治疗，23名（43％）患者以前接受过一次治疗，13名（25％）患者接受过两次或两次以上的治疗。基线时，23名（43％）患者出现中枢神经系统疾病。31名（59％）患者从不吸烟，52名（98％）患者有腺癌组织学。

53名疗效可评估患者的客观缓解率为77％ （95％ CI，64％-88％）。6％的患者有完全反应，72％有部分反应。在基线时患有中枢神经系统疾病的患者中，客观缓解率为74％ （95％ CI，52％-90％），所有患者均有部分缓解。在基线时无中枢神经系统疾病的患者中，总体缓解率为80％ （95％ CI，61％-92％）（10％完全缓解，70％部分缓解）。

在疗效可评估的患者中，中位DOR为24.6个月（95％ CI为11.4-34.8）；基线中枢神经系统疾病患者为12.6个月（95％ CI，6.5不可估计），基线无中枢神经系统疾病患者为24.6个月（95％ CI，11.4-34.8）。

对安全性可评估人群中的134名患者进行了TRAEs评估。79例（59％）患者出现1级或2级TRAEs。46例（34％）患者出现3级或4级TRAEs。15名（11％）患者有严重的TRAEs。没有与治疗相关的死亡。

在疗效可评估的患者中，中位PFS为19个月（95％ CI，12.2-36.6）；有基线中枢神经系统疾病的患者为13.6个月（95％ CI，4.5不可估计），无基线中枢神经系统疾病的患者为26.3个月（95％ CI，15.7-36.6）。