2011年4月6日，美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准了孤儿药凡德他尼（Vandetanib）用于治疗不能通过手术切除或已经扩散到身体其他部位的甲状腺髓样癌。

凡德他尼是一种激酶抑制剂，用于治疗患有不可切除(不可手术)的局部晚期或转移性疾病的症状性或进行性甲状腺髓样癌患者。由于存在治疗相关的风险，因此应谨慎考虑对惰性、无症状或进展缓慢的疾病患者使用凡德他尼。

凡德他尼的批准是基于ZETA研究的结果，这是一项III期双盲试验，随机将331名不能切除的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者分为vandetanib 300 mg组(n=231)或安慰剂组(n=100)。在该研究中，与随机分配到安慰剂组的患者相比，随机分配到vandetanib组的患者在无进展生存期(PFS)方面表现出统计学显著改善(风险比[HR]= 0.35；95%可信区间[CI]= 0.24-0.53；p<0.0001)。这种差异反映了疾病进展风险降低了65%。安慰剂组的中位无进展生存期为16.4个月，而凡德他尼组至少为22.6个月。在主要PFS分析中，没有发现显著的总生存率差异。