索拉菲尼（Sorafenib）是一种酪氨酸激酶抑制剂。它干扰被认为与癌细胞内发送的化学信息、供应肿瘤的血管的形成以及细胞死亡有关的分子。

肾癌：在索拉非尼开发研究期间与申办者会面后，FDA根据特殊方案评估机制审查了3期方案。新药申请提交后，FDA独立分析了两项晚期肾细胞癌研究的结果:一项大型、随机、双盲、单药索拉非尼3期国际试验和一项支持性2期研究。

在3期试验中，902例晚期进展性RCC患者在接受一次全身治疗后，随机接受400 mg索拉非尼每日两次加最佳支持治疗或匹配的安慰剂加最佳支持治疗。主要研究终点包括总生存期和无进展生存期(PFS)。预先指定并在总共342次事件后进行的PFS分析显示，索拉非尼组(中位数= 167天)与对照组(中位数= 84天，对数秩P < 0.000001)相比具有统计学显著性优势；索拉非尼/安慰剂风险比为0.44 (95%可信区间为0.35-0.55)。无论患者的风险评分、表现状态、年龄或既往治疗，结果都是相似的。对索拉非尼的(部分)反应率为2.1%。

肝癌：FDA的批准是基于国际3期安慰剂对照索拉非尼HCC评估随机方案(SHARP)试验的阳性数据，该试验证明，索拉菲尼使HCC患者的总生存率提高了44 %( HR = 0.69；p=0.0006)与安慰剂相比。接受索拉菲尼治疗的患者中位总生存期为10.7个月，而服用安慰剂的患者中位总生存期为7.9个月。在索拉菲尼和安慰剂治疗组之间未观察到严重不良事件发生率失衡的迹象，在接受索拉菲尼治疗的患者中最常见的不良事件是腹泻和手足皮肤反应。

甲状腺癌：在一项涉及417名对放射性碘治疗无反应的局部复发或转移的进行性分化甲状腺癌参与者的临床研究中，确定了索拉菲尼的安全性和有效性。索拉菲尼将患者无癌症进展的生存期(无进展生存期)延长了41%。接受索拉菲尼治疗的患者中有一半至少存活了10.8个月，而接受安慰剂治疗的患者至少存活了5.8个月。