罗米地辛能够修复自闭症基因
发布时间：2019-05-31 点击量： 次
罗米地辛能够修复自闭症基因 罗米地辛是一种治疗T细胞淋巴瘤的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，可以充分改善患者的症状表现，延长患者的生存期。有研究人员发现，罗米地辛可以治疗自闭症，通过试验发现罗米地辛能够修复自闭症基因。
该研究小组此前发现，Shank 3基因是重要的自闭症风险基因，其缺陷会使组蛋白去乙酰化酶2含量过高，β-连环蛋白（一种调节细胞粘附和转录的Shank3结合蛋白）的核定位在Shank3缺陷小鼠中增加，其诱导HDAC2上调和社会缺陷。错误地抑制一批与大脑神经信号传递有关的基因。这些基因本身并没有发生突变，但由于上游调节失灵而不能正常活动，导致自闭症行为。
罗米地辛能阻止组蛋白去乙酰化酶发挥作用，解除上述基因受到的束缚，恢复了Shank3缺陷小鼠中的NMDA-受体功能和肌动蛋白丝。总之，这些研究结果突出了与Shank3缺乏相关的社会缺陷的表观遗传机制，这可能提示具有SHANK3突变的ASD患者的潜在治疗策略。
