罗米司亭治疗难治性再生障碍性贫血的疗效和安全性

罗米司亭是一种新的工程治疗融合蛋白，具有肽和抗体的属性，但又各不相同。其作用类似于血小板生成素(TPO)，一种人体内的天然蛋白质。罗米司亭刺激TPO受体，这是产生血小板的骨髓细胞生长和成熟所必需的。临床研究了罗米司亭对于难治性再生障碍性贫血的疗效和安全性。

先前的剂量发现研究表明，罗米司亭对难治性再生障碍性贫血(AA)患者有效，建议起始剂量为10 g/kg，每周一次。在这项II/III期、多中心、开放性研究中，罗米司亭以10 g/kg的固定剂量每周一次皮下给药，持续4周(第1-4周)，随后通过血小板反应滴定每周剂量(5、10、15和20 g/kg)，持续52周(第5-52周)。共有31例免疫抑制治疗(IST)和血小板减少症难治性AA患者入选。在第27周实现任何血液学(血小板、中性粒细胞和红细胞)反应的患者比例的主要疗效终点为84% [95%可信区间(CI) 66-95%]。在第53周，三线反应率为39% (95%可信区间为22-58%)。最常见的治疗相关不良事件(AE)是头痛和肌肉痉挛(各占13%)。除3名患者出现3级肝脏不良事件外，所有不良事件均为轻度或中度；没有需要停用罗米司亭的AE。两名患者出现细胞遗传学异常，其中一名在最后随访时恢复正常核型。高剂量罗米司亭治疗IST难治性AA患者有效且耐受性良好。

据了解，该药物目前仅有原研药，无仿制药。更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。