成人晚期系统性肥大细胞增多症可用米哚妥林治疗
发布时间：2019-07-10 点击量： 次
2017年米哚妥林上市，它被用于治疗成人晚期系统性肥大细胞增多症。晚期系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液癌症，多发生在中年人之间。一旦患病就会累及肝脏、脾脏以及骨髓等内脏器官，大量组胺的释放，还会造成血液计数异常，皮肤受损瘙痒和骨骼损害等症状，严重的会丧失意识甚至休克。
在已知预后差的SM患者中，很多可检测到外周血D816V KIT基因突变，证实D816V KIT突变是SM的发病因素之一。米哚妥林是一种口服多靶向激酶抑制剂，可通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，对于D816V KIT突变也可有效抑制。一项开放性、多中心试验，验证了米哚妥林的有效性，侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病患者参加了本次试验，接受了6个周期的米哚妥林给药，每日口服100mg。试验结果显示，有效率分别为21%和17%，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患有肥大细胞白血病的患者（5％）达到完全缓解，总体的响应率为60%。本次试验，也是米哚妥林获批用于晚期系统性肥大细胞增多症的数据支持。
在米哚妥林没有获得批准前，在这个领域里还没有相关的有效药物，它除了获批用于成人SM的治疗，还获批用于成人初诊FLT3突变阳性急性骨髓性白血病（AML）患者，恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼疼痛，腹痛，疲劳，上呼吸道感染，发烧，头痛和呼吸困难都是服用米哚妥林最有可能发生的不良反应。
