米哚妥林可以治疗肥大细胞增多症
发布时间：2019-07-10 点击量： 次
米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的疗效已经被研究人员纳入了研究名单，其中被纳入主要疗效人群中有89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者：16例患者袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症。
总体响应率为60%； 其中45%的患者达到了一个主要响应。晚期系统性肥大细胞增多症、KIT突变状态或先前治疗暴露各个亚组患者的响应率相似。骨髓中肥大细胞负荷和血清类胰蛋白酶水平的中位最佳百分比变化分别为59% 和58%。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16名肥大细胞白血病患者中，中位总生存期为9.4个月。56%的患者因药物毒性而减小了剂量；这些患者中的32%可再次将剂量增加至开始剂量。
用药时最常见的反应就是副作用，在研究过程中最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。分别有24%、41%和29%的患者发生了新发或加重的3-4级中性粒细胞减少症、贫血和血小板减少症，并且多半属于原有血细胞减少的患者。在该项开放性研究中，米哚妥林针对晚期系统性肥大细胞增多症的治疗活性，包括高度致命的变异体肥大细胞白血病。
