米哚妥林（Midostaurin）是什么药？

由诺华公司销售的商品名为Rydapt & Tauritmo的米哚妥林（Midostaurin）是一种多靶点蛋白激酶抑制剂，已被研究用于治疗急性髓性白血病(AML)、骨髓增生异常综合征(MDS)和晚期系统性肥大细胞增多症。它是星形孢菌素的半合成衍生物，星形孢菌素是一种来自细菌星形孢链霉菌的生物碱。

在临床前研究中，发现米哚妥林对致癌CD135 (FMS样酪氨酸激酶3受体，FLT3)具有活性。临床试验主要关注复发/难治性AML和MDS，包括单药和联合用药研究。在成功的II期临床试验后，在一项随机的III期临床试验中，发现米哚妥林与常规诱导和巩固治疗联合使用时，可以延长FLT3突变的AML患者的生存期。2017年4月28日，米哚妥林被FDA批准用于治疗致癌FLT3阳性的新诊断AML成年患者，与化疗联合使用。该药物被批准用于一项伴随诊断，即LeukoStrat CDx FLT3突变检测，该检测用于检测AML患者的FLT3突变。

超过95%的成人全身性肥大细胞增多症患者和大约40%的皮肤肥大细胞增多症儿童D816V c-Kit激活突变呈阳性，这使得c-Kit对目前可用的酪氨酸激酶抑制剂具有耐药性。米哚妥林是一种用于晚期系统性肥大细胞增多症和D816V c-Kit突变患者的研究治疗药物，部分患者获得了临床疗效。在一项对肥大细胞增多症相关器官损伤患者(89名符合入选主要疗效人群的合格患者)的开放性研究中，米哚妥林对晚期系统性肥大细胞增多症患者(包括高度致命的变异肥大细胞白血病)有效。

米哚妥林还没有在国内上市，国外米哚妥林分为原研药和仿制药，原研药主要是印度版原研药，价格在26300元左；仿制药主要也是印度仿制药，价格在4000左右，比原研药便宜很多，而且药物成分也与原研药相同，具体请咨询海得康医学顾问。