米哚妥林（Midostaurin）治疗白血病
发布时间：2023-02-08 点击量： 次
2017年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准米哚妥林（Midostaurin）(RYDAPT，诺华制药公司)用于治疗经FDA批准的测试检测为FLT3突变阳性(FLT3+)的新诊断急性髓细胞白血病(AML)成年患者，联合标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固治疗。
FDA还批准了一项伴随诊断，即LeukoStrat CDx FLT3突变检测(Invivoscribe Technologies Inc .)，用于与米哚妥林一起测试AML患者的FLT3突变。
该批准是基于对717名先前未经治疗的FLT3+ AML患者进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验将患者随机分为两组，在每个诱导和巩固化疗周期的第8-21天，分别口服安慰剂或米哚妥林50 mg，每天两次，随后每天连续服用米哚妥林，最多12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期(OS)有统计学显著改善(HR 0.77，p=0.016)。
常见的不良反应发生在至少20%的患者中，包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，发生在16%的患者两侧。
在AML中，米哚妥林的推荐剂量为50 mg，每日两次，在每个诱导和巩固化疗周期的第8-21天随食物服用，随后50 mg作为单一药物随食物服用，最长12个月。治疗成人侵袭性全身性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病的推荐剂量为100 mg，每日两次，随食物服用。
目前米哚妥林还没有在国内上市，因此患者无法从国内购买，只能通过海外购买渠道进行购买。国外米哚妥林分为原研药和仿制药，原研药主要是印度版诺华原研药，价格在26300元左右一盒，价格比较高昂；仿制药主要也是印度仿制药，价格在4000左右一盒，比原研药便宜很多，而且药物成分也与原研药相同，具体请咨询海得康医学顾问。
