米哚妥林是哪个基因的靶向药
发布时间：2025-02-07 点击量： 次
米哚妥林（Midostaurin，商品名：Rydapt）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，它主要靶向作用于多个与肿瘤细胞增殖和存活相关的激酶基因，其中包括FLT3基因。
FLT3（Fms样酪氨酸激酶-3）是一种在造血细胞中表达的酪氨酸激酶受体，对于正常造血细胞的增殖和分化起着至关重要的作用。然而，当FLT3基因发生突变时，会导致其编码的FLT3受体持续激活，从而引发细胞异常增殖和存活，这是急性髓系白血病（AML）等血液系统恶性肿瘤发生发展的重要机制之一。
由于FLT3突变在AML患者中较为常见，且与不良预后密切相关，因此针对FLT3突变的靶向治疗成为AML治疗的新途径。米哚妥林作为首款与化疗联用治疗FLT3突变阳性AML的靶向药物，已经在多项临床试验中展现出显著的疗效。例如，在Ⅲ期RATIFY试验中，米哚妥林联合标准化疗方案，显著延长了FLT3突变阳性AML患者的总生存期和无事件生存期。
除了FLT3基因外，米哚妥林还具有广泛的激酶抑制活性，可以作用于其他与肿瘤细胞增殖和存活相关的激酶基因，如PDGFR（血小板衍生生长因子受体）、KIT（干细胞因子受体）等。这些靶点在某些类型的白血病和肥大细胞增多症等血液系统恶性肿瘤中也起着重要作用。
