米哚妥林：KIT突变阳性系统性肥大细胞增生症的靶向治疗突破
发布时间：2025-05-30 点击量： 次
米哚妥林作为一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，在KIT突变阳性系统性肥大细胞增生症（SM）的治疗中取得了突破性进展。系统性肥大细胞增生症是一种罕见的克隆性髓系肿瘤，其特征是骨髓及多器官肥大细胞浸润，常伴有严重的过敏反应和组织损伤。其中，KIT D816V突变是SM的主要驱动基因突变，与疾病进展和预后密切相关。
米哚妥林通过抑制KIT激酶的活性，阻断肥大细胞中的异常增殖信号通路，从而减少肥大细胞的数量和组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。这一机制使得米哚妥林成为治疗KIT突变阳性SM的有效药物。临床试验表明，米哚妥林能够显著改善患者的症状，降低肥大细胞浸润性症状，如淋巴结肿大、肝大、脾大等，并延长患者的生存期。
米哚妥林的使用也伴随着一定的不良反应，如恶心、呕吐、腹泻、肝功能异常等。因此，在使用过程中需要密切监测患者的耐受性和不良反应情况，并根据需要进行剂量调整或支持性治疗。此外，对于怀孕及哺乳期的女性，米哚妥林的使用需谨慎，以减少对胎儿或婴儿的潜在影响。
参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html
