米哚妥林（Midostaurin）治疗白血病的作用机制是什么
发布时间：2025-10-14 点击量： 次
米哚妥林（Midostaurin，商品名：RYDAPT）是一种多靶点激酶抑制剂，主要通过抑制与白血病细胞生长和存活密切相关的信号通路来发挥抗肿瘤作用。该药在分子水平上靶向多种激酶，包括FLT3、KIT、PDGFR、VEGFR2、PKC等，因此属于“广谱型激酶抑制药物”。它在治疗FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML）中具有重要意义，是首个针对FLT3突变的靶向药物之一。
在白血病的发生过程中，FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）突变是最常见的驱动基因改变之一。该突变可导致FLT3受体持续处于激活状态，使下游信号通路如RAS/MAPK、PI3K/AKT和STAT5等持续被激活，从而促进白血病细胞无限增殖、抗凋亡和化疗耐药。米哚妥林通过与FLT3酪氨酸激酶结构域结合，抑制其自磷酸化及信号转导活动，阻断白血病细胞的增殖信号，从而诱导细胞凋亡、抑制病变扩散。
在急性髓系白血病治疗中，米哚妥林通常与阿糖胞苷和柔红霉素等标准化疗药物联合使用，以增强疗效。该联合方案可在杀灭白血病细胞的同时，阻断残余细胞的信号通路活性，从而减少复发风险。药物通过抑制白血病细胞的生长信号、诱导分化和凋亡，帮助恢复骨髓的正常造血功能，改善患者长期预后。
米哚妥林的药理特性还包括良好的口服吸收性与较高的组织穿透性，可有效到达骨髓等病变部位。其随餐服用能提高生物利用度，同时减少胃肠不适。
参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html
