什么是肾上腺皮质癌？米托坦/密妥坦（Mitotane）疗效如何？

肾上腺分为皮质、髓质两部分，肾上腺皮质癌就是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤。肾上腺皮质癌的恶性度非常高，被发现时，肿瘤通常已经非常大，很小的肾上腺皮质癌在临床上相对少见。

虽然肾上腺是位于肾脏上方的两个很小的器官，但是对人体功能的影响却非常大。肾上腺皮质包括球状带、束状带、网状带，一旦发生肾上腺皮质癌，肾上腺的束状带可能过度分泌糖皮质激素，从而导致皮质醇增多症（库欣综合征）的发生。

商品名为Lysodren的米托坦/密妥坦（Mitotane）[下文称“米托坦”]是一种类固醇生成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药物，用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。

米托坦片于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2002年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。随后，米托坦片在加拿大、巴西、中国香港、韩国等多个国家和地区批准上市。

在晚期ACC的治疗中，多种细胞毒性药物已被单独使用或与米托坦联合使用。米托坦联合化疗的目的与米托坦克服P-糖蛋白诱导的耐药性的能力有关，P-糖蛋白在ACC中广泛表达。链脲佐菌素与米托坦(1–4克/天)的联合疗效已在一项II期研究中进行了评估，该研究涉及40名ACC患者。36.4%的患者获得完全或部分缓解，诊断时出现远处转移被视为不良预后因素。

研究证实，EDP加米托坦的治疗活性似乎比单独使用米托坦或其他与米托坦相关或不相关的化疗方案更高(就缓解率和存活率而言)。Fassnacht等人进行的一项更大规模的随机研究(包括304名患者)证实，与米托坦加链脲佐菌素相比，使用米托坦加EDP治疗的患者组的缓解率显著更高，中位无进展生存期更长。因此，当此外，EDP加米托坦是ACC的唯一治疗方法，其结果已在随机试验中成功证实。

目前米托坦/密妥坦（Mitotane）还未获批在中国大陆上市，国外性价比比较高的是法国原研药，大约7600元左右，其次还有老挝东盟仿制药，价格大约4000元左右，两者药物成分相同，具体请咨询海得康医学顾问。

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