米托坦（mitotane）的治疗效果及副作用综合分析
发布时间：2025-12-18 点击量： 次
米托坦（mitotane），商品名常见为 Lysodren，是一种肾上腺细胞毒剂，主要用于治疗不能手术的功能性或无功能性肾上腺皮质癌（ACC）患者。肾上腺皮质癌是一种较为少见但进展较快的恶性肿瘤，治疗难度较大，在无法手术切除或出现转移的情况下，系统药物治疗成为重要选择。
从疾病机制来看，肾上腺皮质的主要功能是分泌多种类固醇激素。当该部位发生癌变后，激素分泌可能明显升高，从而引发一系列内分泌相关症状，如体重异常、血压波动、电解质紊乱等。米托坦的作用并非传统意义上的靶向治疗，而是通过对肾上腺皮质细胞产生选择性毒性作用来发挥效果。
研究认为，Lysodren 的活性成分米托坦可通过破坏肾上腺细胞的线粒体结构，干扰细胞正常的能量产生过程，使肾上腺细胞功能受损，从而减少某些类固醇激素的合成。该药也可能影响这些激素在体内的分解代谢过程。这些作用共同降低了体内激素水平，从而改善疾病症状。
总体结果显示，米托坦可能对晚期肾上腺皮质癌患者带来一定获益。在部分病例中，患者生存期得到延长，少数患者的生存时间超过五年。约有20%至30%的患者出现肿瘤缩小或病情稳定。此外，对于激素水平升高明显的患者，米托坦在减轻相关症状方面表现更为突出。不过，目前尚无充分证据表明米托坦作为其他抗癌药物的辅助治疗可以显著提高整体疗效。关于儿童患者的用药数据相对有限，但总体而言，服用该药的儿童平均有七个月的无病生存期。
在安全性方面，米托坦的不良反应发生率较高，用药过程中需要密切监测。常见副作用包括肝酶、胆固醇和甘油三酯水平升高，白细胞减少，出血时间延长，以及神经系统相关反应，如共济失调、感觉异常、眩晕、嗜睡和意识混乱。消化道反应也较为常见，包括恶心、呕吐、腹泻和上腹部不适。此外，还可能出现皮疹、乏力、食欲不振、肾上腺功能不全、男性乳房发育症及重症肌无力等情况。
总之，米托坦在不可手术或转移性肾上腺皮质癌的治疗中具有一定作用，但疗效存在个体差异，副作用管理要求较高。患者在使用该药前，应充分了解其潜在收益与风险，并在医生指导下规范用药和随访。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
