尼达尼布（维加特/OFEV）的功效与副作用
发布时间：2023-07-04 点击量： 次
尼达尼布（维加特/OFEV）是一种酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗某些肺部疾病，包括特发性肺纤维化(IPF)、系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)和具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺疾病(ILDs)。如前所述，特发性肺纤维化是一种以肺组织瘢痕形成为特征的进行性肺部疾病，可导致呼吸困难和肺功能下降。SSc-ILD则是一种与系统性硬化症(一种自身免疫性疾病)相关的肺部疾病。该药物通过抑制参与纤维化发展的多种生长因子起作用，如血小板源性生长因子受体、血管内皮生长因子受体和成纤维细胞生长因子受体。通过阻断这些特定途径，尼达尼布有助于减缓纤维化的进展，保持肺功能并控制与这些疾病相关的症状。该药物在临床中的功效与副作用如何？
在一项随机、双盲、安慰剂对照试验中研究了尼达尼布治疗SSc-ILD的有效性，该试验对576名20-79岁的患者进行了研究。根据抗拓扑异构酶抗体(ATA)状态对随机分组进行分层。个别患者接受了长达100周的盲法试验治疗。主要终点是52周内FVC的年下降率。第52周时改良Rodnan皮肤评分(mRSS)相对于基线的绝对变化是一个关键的次要终点。整个试验的死亡率是另一个次要终点。根据2013年美国风湿病学会/欧洲抗风湿联盟对SSc的分类标准，患者被诊断为SSc-ILD，发病时间(首次非雷诺症状)不到7年，且在过去12个月内进行的胸部高分辨率计算机断层扫描(HRCT)中纤维化大于或等于10%。要求患者的FVC大于或等于预测值的40 %, DLCO为预测值的30-89%。患有相关气道阻塞的患者(即，使用支气管扩张剂前的FEV一/FVC小于0.7)或先前或计划的造血干细胞移植被排除在试验之外。ALT、AST或胆红素ULN值大于1.5倍的患者、已知有出血风险或易感性的患者、接受全剂量抗凝治疗的患者以及近期有心肌梗死或中风病史的患者被排除在本研究之外。如果患者有明显的肺动脉高压，超过三个手指指尖溃疡，需要住院治疗的严重手指坏死史，或硬皮病肾危象史，则排除患者。如果患者接受了其他研究治疗，随机分组前8周内接受了硫唑嘌呤治疗，随机分组前6个月内接受了环磷酰胺或环孢霉素A治疗，或之前接受了尼达尼布或吡非尼酮治疗，则也排除在外。大多数患者是女性(75%)。患者大多是白种人(67%)、亚洲人(25%)或黑人(6%)。平均年龄为54岁。总体而言，52%的患者患有弥漫性皮肤系统性硬化症(SSc ), 48%的患者患有局限性皮肤SSc。首次出现非雷诺症状的平均时间为3.49年。在基线时，49%的患者使用霉酚酸酯进行稳定治疗。结果显示与服用安慰剂的人相比，服用尼达尼布的人肺功能下降较少。在尼达尼布治疗组中观察到的总体安全性与已知的治疗安全性一致。在接受尼达尼布治疗的患者中报告的最常见的严重不良事件是肺炎(2.8% 尼达尼布对0.3%安慰剂)。据报道，在接受尼达尼布治疗的患者中，有34%出现导致永久剂量减少的不良反应，相比之下，接受安慰剂治疗的患者中只有4%出现不良反应。腹泻是最常见的不良反应，导致接受尼达尼布治疗的患者永久剂量减少。
另外在一项随机、双盲、安慰剂对照、平行分组试验中评估了尼达尼布 (150 mg，每日两次)在52周内对具有进行性表型的慢性纤维化ILD患者的疗效和安全性。总共评估了663名患者，其中412名(62.1%)在高分辨率CT (HRCT)上具有通常的间质性肺炎(UIP)样模式。患者的随机化是基于通过HRCT检测到的纤维化模式。肺功能通过用力肺活量(FVC)的年下降率进行评估，这是一种公认的肺功能测量方法。结果显示，与安慰剂相比，尼达尼布在一系列患者中减缓了57%的肺功能丧失(107毫升/年)。在HRCT患有UIP样纤维变性的患者中，结果显示，与安慰剂相比，尼达尼布治疗使肺功能丧失减缓了61%(128.2毫升/年)。在这项试验中，尼达尼布的安全性和耐受性与之前在IPF研究中看到的一致，报告的最常见不良反应为腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲下降、体重下降、头痛、高血压、鼻咽炎、上呼吸道感染、尿路感染、疲劳和背痛，这些不良反应的发生率大于或等于5%。
据查询，土耳其版本尼达尼布原研药规格150mg*60粒价格在5800人民币左右。另外该药物海外还售有仿制药，版本不同价格有所差异，例如由BDR生产的仿制药规格150mg*30粒价格在680人民币左右，由孟加拉碧康制药生产的仿制药规格150mg*60粒价格则在3230人民币左右。患者请根据情况自行选择。更多资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的医疗资源。
