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帕比司他,一种组蛋白去乙酰酶抑制剂

发布时间:2022-11-01    点击量:

帕比司他是一种新型泛脱乙酰酶抑制剂,已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准与硼替佐米和地塞米松联合用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)患者,这些患者接受了至少两种包含免疫调节药物和硼替佐米治疗失败的方案。
国家综合癌症网络(NCCN)指南推荐使用帕比司他加硼替佐米和地塞米松作为既往治疗多发性骨髓瘤(MM)的首选方案。一项比较帕比司他或安慰剂与硼替佐米和地塞米松联合使用的III期试验表明,帕比司他组的中位无进展生存期有所改善;危险比,0.63 [95%可信区间,0.52-0.76]),以及显著更高的完全或接近完全缓解率(27.6%vs15.7% )。与帕比司他相关的常见3级或4级实验室异常和不良事件包括血小板减少症、淋巴细胞减少症、腹泻、乏力、疲劳和周围神经病变。  
经过充分研究的NCCN推荐,帕比司他对多发性骨髓瘤患者的治疗是一种有前途的替代方案。当与硼替佐米和地塞米松联合使用时,其已被证明对已经接受了包括硼替佐米和免疫调节剂在内的至少两种在先方案的MM患者的治疗有效。尽管观察到益处,但对毒性的担忧可能会限制帕比司他在实践中的使用。未来将会有更多的试验去证明该药疗效与安全性。
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