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佩米替尼:深入解析其作用机理与临床应用

发布时间:2024-03-11    点击量:

佩米替尼,作为一种针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)的高效抑制剂,近年来在癌症治疗领域备受瞩目。它不仅是美国首个获批用于治疗伴有FGFR1重排的复发或难治性髓/淋巴肿瘤(MLNs)的靶向治疗药物,同时也为经特定试验检测出FGFR2融合或其他重排的复发或难治性胆管癌患者提供了新的治疗选择。那么,佩米替尼究竟是如何发挥作用的呢?
佩米替尼是一种小分子激酶抑制剂,能够精准地靶向FGFR1、2和3,通过抑制这些受体的磷酸化和信号传导来降低癌细胞系的细胞活力。它在体外对FGFR4也有一定的抑制作用,但所需浓度较高。佩米替尼通过阻断FGFR的扩增和融合,有效地阻断了组成性FGFR信号的激活,这是支持恶性细胞增殖和存活的关键信号通路。

在人类肿瘤的小鼠异种移植模型中,佩米替尼显示出了显著的抗肿瘤活性。这些模型包括表达致瘤性FGFR2-Transformer-2 β同源物(TRA2b)融合蛋白的胆管癌患者来源异种移植模型和携带FGFR1易位的KG1白血病模型等。这些研究结果为佩米替尼的临床应用提供了有力的支持。
目前,佩米替尼已经在国内外上市销售,但价格因版本和来源的不同而有所差异。国内药房出售的佩米替尼价格较高,一盒(4.5mg*14片或9mg*14片)3万至5万左右,具体价格还需患者自行咨询当地药房。另外该药物还未纳入医保,患者需自行承担费用。而在海外市场,由美国公司生产的原研药价格稍便宜,一盒(13.5mg14片)售价大约在七万多人民币。相比之下,老挝卢修斯制药生产的仿制药价格则较为亲民,一盒(4.5mg14片)售价约为一千一人民币左右。由于汇率的影响,药物价格可能会有波动,这只是一个参考。但无论选择哪种版本的佩米替尼,患者都应在医生的指导下使用,并确保通过正规渠道购买。
总的来说,佩米替尼凭借其独特的作用机理和显著的临床效果,为特定类型的癌症患者提供了新的治疗选择。然而,其高昂的价格也让部分患者望而却步。未来,我们期待更多的研发和创新能够降低这类创新药物的成本,让更多的患者受益。
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