佩米替尼治疗胆管癌效果如何
发布时间：2025-01-15 点击量： 次
佩米替尼（Pemazyre）在治疗胆管癌方面，特别是在针对具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者中，展现出了令人瞩目的疗效。这一突破性的进展发生在2020年4月17日，当时美国食品药品监督管理局（FDA）批准了佩米替尼用于治疗这一特定患者群体，为胆管癌患者带来了新的治疗选择和希望。
胆管癌是一种发病率仅次于肝细胞癌的第二常见的原发性肝脏恶性肿瘤，占原发性肝癌的10%-15%。然而，胆管癌的治疗手段相对有限，特别是对于晚期或转移性胆管癌患者，缺乏有效的治疗方案。据统计，约15-20%的胆管癌患者存在FGFR2融合或重排等基因改变，这为靶向疗法的应用提供了可能。
试验结果显示，佩米替尼在这些患者中取得了显著的疗效。总体缓解率（ORR）达到36%（95% CI: 27%，45%），其中包括3例完全缓解。这一数据表明，佩米替尼能够有效地缩小肿瘤体积，缓解患者的临床症状。此外，中位缓解持续时间（DOR）为9.1个月，38名有反应的患者中有24名（63%）的反应持续时间≥6个月，7名（18%）的反应持续时间≥12个月。这些结果不仅证明了佩米替尼在控制疾病进展方面的有效性，还显示了其疗效的持久性。
佩米替尼的疗效得到了独立审查委员会的确认，他们使用RECIST 1.1标准对疗效进行了评估。这一标准的广泛应用确保了试验结果的可信度和可重复性。
然而，佩米替尼的使用也伴随着一定的不良反应。在临床试验中，最常见的不良反应（发生率≥20%）包括高磷血症、脱发、腹泻、指甲中毒、疲劳、味觉障碍、恶心、便秘、口腔炎、干眼、口干、食欲下降、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥等。这些不良反应在一定程度上影响了患者的生活质量，但大多数不良反应是可控的，且随着治疗的进行可能会逐渐减轻或消失。
特别值得注意的是，眼睛毒性和高磷血症是佩米替尼的重要风险。眼睛毒性可能表现为视力模糊、视觉漂浮物或闪光幻觉等症状，而高磷血症则可能导致软组织矿化等问题。因此，在使用佩米替尼治疗时，需要密切监测患者的眼睛状况和血磷水平，并采取相应的预防和治疗措施。
推荐的佩米替尼剂量为13.5 mg，每天口服一次，连续14天，然后在21天的周期中停止治疗7天。这一剂量方案旨在确保患者能够获得足够的药物暴露量，同时减轻不良反应的发生。患者在使用佩米替尼治疗时，应严格按照医生的指导进行用药，不可随意增减剂量或更改用药频率。
总的来说，佩米替尼作为一种靶向疗法，在治疗具有FGFR2融合或重排的胆管癌患者中展现出了显著的疗效。它的获批上市为胆管癌患者提供了新的治疗选择和希望，同时也标志着胆管癌治疗领域的一次重要进展。然而，患者在使用佩米替尼治疗时，也需要注意其可能带来的不良反应和风险，并在医生的指导下进行合理用药。
参考链接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pemigatinib-cholangiocarcinoma-fgfr2-rearrangement-or-fusion
