佩米替尼治疗髓系/淋巴系肿瘤效果如何
发布时间：2025-01-15 点击量： 次
佩米替尼（Pemazyre）在治疗髓系/淋巴系肿瘤，特别是那些具有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性髓系/淋巴系肿瘤（MLNs）方面，展现出了显著的治疗效果。这一里程碑式的突破发生在2022年8月26日，当时美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了佩米替尼用于这一适应症，为患有这类罕见且侵袭性血液肿瘤的成人患者带来了新的希望。
在FIGHT-203（NCT03011372）这项多中心开放标记的单组试验中，佩米替尼的疗效得到了全面而细致的评估。该试验纳入了28例患有FGFR1重排的复发或难治性MLNs的患者，这些患者均不适合接受异基因造血干细胞移植（HSCT）或在接受HSCT或疾病缓解治疗（如化疗）后复发，代表了临床上最为棘手的患者群体。试验结果显示，佩米替尼在这些患者中展现出了令人鼓舞的疗效。
尽管佩米替尼在治疗上取得了显著成果，但其副作用也不容忽视。试验结果显示，患者最常见的（≥20%）不良反应包括高磷血症、指甲中毒、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲下降、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕等。此外，最常见的（≥10%）3级或4级实验室异常包括磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸转氨酶增加和中性粒细胞减少等。这些副作用提示，在使用佩米替尼治疗时，需要密切监测患者的健康状况，并及时调整治疗方案以减轻不良反应。
推荐的佩米替尼剂量为每日口服13.5 mg，持续至疾病恶化或出现不可接受的毒性。这一剂量方案旨在确保患者能够持续接受治疗，同时最大限度地减少副作用的发生。然而，由于个体差异的存在，医生在治疗过程中需要根据患者的具体情况进行剂量调整和优化治疗策略。
佩米替尼的成功获批，不仅为患有FGFR1重排MLNs的患者提供了新的治疗选择，也标志着靶向疗法在血液肿瘤治疗领域的又一次重要突破。通过阻断FGFR信号通路，佩米替尼能够特异性地抑制肿瘤细胞的增殖和存活，为那些传统治疗手段无效的患者带来了新的希望。未来，随着对佩米替尼研究的深入和临床经验的积累，相信其在血液肿瘤治疗领域的应用前景将更加广阔。
参考链接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pemigatinib-relapsed-or-refractory-myeloidlymphoid-neoplasms-fgfr1-rearrangement
