培米替尼是否已被纳入国家医保药品目录？
发布时间：2025-06-10 点击量： 次
培米替尼于2022年4月在中国获批上市，用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗且存在FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。由于上市时间较短，尚未通过国家医保谈判进入目录。
培米替尼（Pemigatinib）是一种高选择性、口服的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂，主要用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌。FGFR2基因融合或重排是胆管癌的罕见驱动突变（约占胆管癌的10%-15%），导致FGFR2蛋白持续激活，促进肿瘤细胞增殖、存活和血管生成。通过与FGFR1/2/3的ATP结合位点可逆结合，阻断FGFR信号通路，抑制肿瘤细胞生长并诱导凋亡。其对FGFR2的选择性高于其他FGFR亚型，减少了脱靶效应。
临床研究显示，培米替尼对尿路上皮癌、胃癌、乳腺癌等存在FGFR变异的肿瘤也有一定疗效，但尚未获批。
在FGFR2融合/重排胆管癌患者中，培米替尼的客观缓解率（ORR）达36%（完全缓解率3%，部分缓解率33%），中位无进展生存期（PFS）为7个月，中位总生存期（OS）为17.5个月。传统化疗的ORR通常不足10%，PFS约2-3个月，OS约6-12个月，培米替尼显著改善了疗效。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
