佩米替尼（达伯坦）临床功效全面解析
发布时间：2025-11-27 点击量： 次
佩米替尼是一种靶向成纤维细胞生长因子受体（FGFR）通路的口服抑制剂，近年来在特定基因改变驱动的肿瘤治疗中受到关注。其主要作用靶点包括FGFR1、FGFR2和FGFR3。基于现有研究证据，该药物已被批准用于两类明确人群：一是既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，且其肿瘤存在FGFR2融合或其他重排；二是患有FGFR1重排的复发性或难治性髓样/淋巴样肿瘤（MLNs）的成人患者。这些患者的共同特点是受到特定FGFR异常驱动，传统治疗手段往往反应有限，因此更需要分子靶向药物参与管理。
在胆管癌领域，FGFR2融合被认为是较具治疗意义的分子特征之一。既往接受化疗的患者在疾病进展后可选择佩米替尼作为进一步治疗方案。临床数据提示，该药物可带来一定的客观缓解率，并在部分患者中观察到较为稳定的疾病控制情况。这些结果为此前缺乏有效选择的胆管癌患者提供了可参考的治疗路径。由于FGFR2融合具有一定特异性，治疗前的基因检测对于判断是否适用至关重要。
从药物机制角度看，佩米替尼通过抑制FGFR信号传导来阻断肿瘤细胞增殖、存活及迁移相关通路。其选择性特征使其能够在特定基因改变阳性的患者中发挥较高的靶向效率。药物治疗的持续时间和能否获得长期控制则因个体差异、疾病发展阶段以及耐药情况而存在较大不同，因此需要在治疗过程中持续监测疗效与耐受性。
在评估佩米替尼临床功效时，还需注意耐药问题及治疗相关不良反应。已有资料显示，部分患者在治疗过程中可能出现高磷血症、指甲改变、口腔不适、眼科问题等。及时监测并依照指南调整剂量，可降低不良反应对治疗过程的影响。
总之，佩米替尼在FGFR2融合的胆管癌和FGFR1重排驱动的MLNs中展现出明确的临床价值，为患者提供了可选择的靶向治疗方案。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
