靶向药普纳替尼(ponatinib)效果如何？
发布时间：2025-10-16 点击量： 次
普纳替尼（Ponatinib，商品名Iclusig）是一种具有高选择性和广谱活性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要针对慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）等恶性血液肿瘤。其研发初衷在于解决其他TKI耐药的问题，尤其是T315I突变引起的耐药性，这是此前几代TKI（如伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼等）无法克服的关键难题。
普纳替尼的核心机制是通过抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，从而阻断恶性细胞信号通路，抑制癌细胞增殖并诱导其凋亡。与其他同类药物相比，普纳替尼能够同时作用于多种突变位点，包括T315I突变和非突变型BCR-ABL，使其在难治性CML和Ph+ ALL患者中具有独特的治疗地位。
普纳替尼的优势在于其强效、覆盖面广的抑制能力及对耐药突变的针对性，为晚期或复发患者提供了新的治疗希望。然而，由于其作用强大，也可能引发一定程度的血管相关风险，如动脉血栓、心脏功能异常等，因此临床使用时需要严格监测血压、血脂及心血管状况，遵循个体化剂量调整策略。通常在疾病稳定或达到分子学缓解后，医生会酌情降低剂量以减少长期不良反应风险。
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