美国FDA批准Vonjo(pacritinib)用于治疗血小板减少症的骨髓纤维化的成年患者

发布时间：2023-02-24    点击量： 次

2022年2月28日，美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Vonjo(pacritinib)用于治疗血小板计数低于50 × 10⁹/L的中度或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化的成人。pacritinib是一种新型口服激酶抑制剂，对JAK2和IRAK1有特异性，但不抑制JAK1。pacritinib的推荐剂量为200 mg，每日两次口服。pacritinib是首个被批准的专门针对血细胞减少性骨髓纤维化患者需求的疗法。
在美国，大约有21，000名骨髓纤维化患者，其中三分之二患有血细胞减少症(血小板减少症或贫血)，通常是由其他批准的疗法的毒性引起的。严重血小板减少症，定义为血小板计数低于50 × 10⁹/L，发生在总骨髓纤维化人群的三分之一，并且预后特别差。随着pacritinib的批准，能够提供一种新的治疗方法，专门用于血细胞减少性骨髓纤维化患者。