Vonjo(Pacritinib)的疗效
发布时间：2023-02-24 点击量： 次
Pacritinib治疗中度或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化(MF)患者的疗效在PERSIST-2试验中确定。
PERSIST-2纳入了中度或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)MF伴脾肿大和血小板计数≤100 × 109/L的患者。包括JAK2幼稚患者和接受过JAK2抑制剂治疗的患者。患者按1:1:1的比例随机接受Pacritinib 400 mg每日一次、Pacritinib 200 mg每日两次或最佳可得疗法(BAT)。根据护理标准的临床指示，可单独、联合、顺序和间歇使用BAT药物。BAT包括任何由医生选择的MF治疗，可能包括ruxolitinib，羟基脲、糖皮质激素、促红细胞生成剂、免疫调节剂、巯基嘌呤、达那唑、干扰素、阿糖胞苷、美法仑。BAT还包括无治疗(“观察和等待”)或无MF特异性治疗的症状导向治疗。
疗效人群的人口统计学特征为中位年龄为68岁(范围为32至91岁)，55%为男性，86%为白人，14%为非白人。Pacritinib和BAT治疗组在年龄、性别、种族、民族、体重指数和地理区域方面表现出良好的平衡。68%的患者为原发性MF，20%为真性红细胞增多症后MF，12%为原发性血小板增多症后MF。Pacritinib和BAT治疗组中分别有46%和51%的患者接受过ruxolitinib治疗。基线血红蛋白水平中位数为9.5 g/dL，23%的患者在研究开始时为红细胞(RBC)输血依赖型。基线血小板计数中位值为55×109/L；45%的患者血小板计数< 50 × 109/L。通过磁共振成像(MRI)或计算机轴位断层扫描(CAT)评估的患者基线中位脾长度为14 cm。
在接受Pacritinib 200 mg每日两次治疗且血小板计数< 50 x 109 (N=31)的患者中确定了疗效。
BAT治疗组中用于基线血小板计数< 50 × 109/L (N=32)的患者的最常见药物有ruxolitinib (39%)、密切等待(32%)和羟基脲(26%)。
Pacritinib治疗原发性或继发性MF患者的疗效是根据疗效人群中接受Pacritinib 200 mg每日两次或BAT治疗的患者比例确定的，通过磁共振成像或计算机断层扫描测量，这些患者自基线至第24周脾体积减少≥35%。
Pacritinib的有效性和安全性一项研究中其中包括63名中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化和低血小板患者，他们接受Pacritinib 200 mg每日两次或标准治疗。根据从基线到第24周脾脏体积减少35%或更多的患者比例来确定有效性。与标准治疗组中的1名患者(3%)相比，Vonjo治疗组中的9名患者(29%)的脾脏体积减少了35%或更多。
作为加速批准的一个条件，必须完成一项正在进行的Pacritinib研究，以确认脾体积缩小可带来临床益处，例如改善骨髓纤维化患者的感觉或功能。
