新的生物疗法Ilaris（卡那单抗）在美国获得批准，用于治疗儿童和成人的CAPS，这是一种严重的终身自身炎症性疾病
发布时间：2023-08-21 点击量： 次
CAPS是由导致白细胞介素-1β(IL-1)过量产生的单一基因突变引起的，它会引起持续的炎症和组织损伤。症状，如乏力性疲劳、皮疹、发热、头痛、关节痛和结膜炎，可在出生或婴儿期出现，并可在患者一生中每天出现。长期后果可能是严重的，甚至可能是致命的，包括耳聋、骨骼和关节畸形、导致视力丧失的中枢神经系统损伤，以及导致肾衰竭和早期死亡的淀粉样变。Ilaris（卡那单抗），以前称为ACZ885，是一种快速选择性阻断IL-1ß的全人源单克隆抗体，是首个获得批准的治疗方法，用于治疗年仅4岁的患有两种类型CAPS的患者：家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS)和Muckle-Wells综合征(MWS)。
该研究的第二部分包括主要终点，即每两个月接受Ilaris（卡那单抗）治疗的经历疾病爆发或“突发”的患者数量与接受安慰剂治疗的患者数量之间的比较。结果显示，与安慰剂组16名患者中的13名患者(分别为0%和81%，p<0.001)相比，Ilaris（卡那单抗）组中没有一名患者(15名中有0名)出现疾病发作。
Ilaris（卡那单抗）一般耐受性良好，除了所有疑似感染增加外，没有一致的不良事件模式。两名患者出现了严重的不良事件，即下尿路感染和眩晕。接受Ilaris（卡那单抗）治疗的患者报告的最常见不良事件为鼻咽炎、腹泻、流感、头痛和恶心。长期治疗对不良事件的类型或频率没有影响。
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