Ilaris（卡那单抗）治疗活动性系统性幼年特发性关节炎(SJIA)的效果怎么样？
发布时间：2023-08-21 点击量： 次
SJIA是一种罕见的致残性儿童关节炎，其特征是尖峰热、皮疹和关节炎，可影响2岁的儿童，并可持续到成人期。Ilaris（卡那单抗）是一种选择性的、全人类的单克隆抗体，可抑制IL-1β，IL-1β是人体免疫系统防御的重要组成部分。IL-1β的过度产生在某些炎症性疾病中起着重要作用。Ilaris（卡那单抗）通过持续中和IL-1β而起作用，从而抑制炎症。它是第一个批准用于SJIA的白细胞介素-1β(IL-1β)抑制剂，也是唯一批准专门用于SJIA的治疗药物。该药物的治疗效果怎么样？
研究1是一项为期4周的随机、双盲、安慰剂对照研究，涉及84名年龄在2至19岁之间的活动性SJIA患者。患者接受单剂量皮下注射Ilaris （卡那单抗）(4 mg/kg，最高达300 mg) (n=43)或安慰剂(n=41)。主要终点是在第15天达到适应的美国儿科风湿病学会(ACR) 30缓解标准和从基线退热的患者比例。这意味着与基线相比，患者的全身和关节炎症状至少有30%的改善。该研究达到了其主要终点。研究1表明，在第15天，接受一次皮下注射Ilaris（卡那单抗）治疗的患者中有84%达到了美国儿科风湿病学会30 (ACR30)的主要终点，相比之下，安慰剂组只有10%达到ACR 30。
研究2是一项分为两部分的研究，在第一部分中有一个开放标签的单组积极治疗，然后在第二部分中有一个随机、双盲、安慰剂对照、事件驱动的停药设计。共有177名年龄在2岁至19岁之间的活动性SJIA患者参加了该研究。这些患者中的一些人之前参与了研究1。在第一部分中，患者每4周接受一次皮下剂量的Ilaris（卡那单抗） (4 mg/kg，最高300mg)[1]。第一部分的主要终点是评估在至少25%的使用皮质类固醇的SJIA患者中，Ilaris（卡那单抗）治疗是否能成功减少皮质类固醇的用量。在该研究的第二部分中，患者被随机分组，要么继续接受Ilaris（卡那单抗），要么每4周接受安慰剂(Ilaris后安慰剂组)，直到出现预先指定数量(37)的突发事件(突发事件)。第二部分的主要终点是证明Ilaris（卡那单抗）比安慰剂的发作时间更长。在研究2的开放标签部分，128名患者中有92名尝试“皮质类固醇减量”。在这92名患者中，62%能够显著减少皮质类固醇的使用，46%完全停用皮质类固醇。在研究2的对照部分中，与安慰剂组的患者相比，Ilaris（卡那单抗）组的患者出现的风险相对降低了64%(风险比为0.36；95%可信区间：0.17至0.75)。
总之，研究1和研究2的主要终点均已达到。
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