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肝小静脉闭塞病(VOD)是什么病?去纤苷/去纤维钠对于该疾病的作用功效如何?

发布时间:2023-07-11    点击量:

HSCT是一种在一些患者身上进行的程序,用于治疗某些血液或骨髓癌症。在HSCT手术之前,病人接受化疗。接受化疗和HSCT的患者可能出现肝脏VOD。肝脏VOD是指肝脏的一些静脉阻塞,导致肝脏肿胀和血流减少,从而可能导致肝脏损伤。在肝脏VOD最严重的情况下,患者还可能出现肾脏和肺部衰竭。不到2%的患者在HSCT后出现严重的肝脏VOD,但多达80%的出现严重肝脏VOD的患者无法存活。2016年美国FDA批准Defitelio(去纤苷/去纤维钠)用于治疗在接受血液或骨髓干细胞移植(称为造血干细胞移植(HSCT))后患有肝小静脉闭塞病(VOD)并伴有其他肾脏或肺部异常的成人和儿童。该药物的作用疗效具体如何?

去纤苷/去纤维钠的疗效在三项研究中对528名患者进行了调查:两项前瞻性临床试验和一项扩大访问研究。所有三项研究中登记的患者均在HSCT后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍然存活的患者的百分比(总存活率)。在这三项研究中,38%至45%接受去纤苷/去纤维钠治疗的患者在HSCT后存活了100天。基于已发表的报告和对患者水平数据的分析,对于仅接受支持性治疗或干预而非肝纤维化治疗的严重肝VOD患者,HSCT治疗后100天的预期生存率为21-31%。据悉,土耳其版去纤苷/去纤维钠原研药规格200mg价格在18900人民币左右(受汇率影响价格有所波动,具体需咨询药房)。更多信息可以咨询海得康医学顾问,海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。

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