去纤苷--首款肝静脉闭塞性疾病(VOD)治疗药物已获FDA批准
发布时间：2024-01-18 点击量： 次
2016年去纤苷获批用于治疗接受造血干细胞移植(HSCT)的肾脏或肺部问题的成人和儿童的肝静脉闭塞性疾病(VOD)。此药应由医生开具或在医生指导下服用。去纤苷的疗效在三项研究中进行了调查:两项前瞻性临床试验(研究1和研究2)和一项扩大准入研究(研究3)。
研究2纳入造血干细胞移植(HSCT)后诊断为肝静脉闭塞性疾病(VOD)和多器官功能障碍的成人和儿童患者，其中75例患者接受去纤苷治疗，每6小时输注6.25 mg/kg。计划的最短治疗时间为14天。治疗可持续至肝静脉闭塞性疾病(VOD)症状消失。
研究3是去纤苷治疗成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)的扩展准入项目。在351例接受造血干细胞移植(HSCT)并伴有肾或肺功能障碍的肝静脉闭塞性疾病(VOD)患者中评估了去纤苷的疗效。所有患者均以6.25 mg/kg的剂量每6小时输注一次去纤苷。
去纤苷的疗效基于造血干细胞移植(HSCT)后+ 100天的存活率。在研究1中，移植后100天的存活率为38%。在研究2中，移植后100天的存活率为44%。在研究3中，第100天的存活率为45%。根据已发表的报告和对患有肝静脉闭塞性疾病(VOD)并伴有肾功能或肺功能障碍的患者接受支持性护理或干预（去纤苷除外）的患者水平数据的分析，预计日存活率为21%至31%。
目前海外销售的由爵士制药生产的土耳其原研版去纤苷一盒售价大概在两万九人民币左右。
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