去纤苷/去纤维钠在临床中的效果如何？

发布时间：2023-07-11 点击量：次

去纤苷/去纤维钠可用于治疗成人和儿童患者，他们在接受称为造血干细胞移植(HSCT)的血液或骨髓干细胞移植后，患有肝小静脉闭塞病(VOD)并伴有其他肾脏或肺部异常。这是FDA批准的第一种治疗严重肝VOD的疗法，VOD属于一种罕见的危及生命的肝病。去纤苷/去纤维钠在临床中对于该疾病的具体效果如何？

在一项涉及102名造血干细胞移植后严重VOD患者的主要研究中，将去纤苷/去纤维钠与过去接受标准支持治疗的患者记录进行了比较。去纤苷/去纤维钠将移植后100天的死亡率降至62%，24%的患者在100天后没有严重VOD的症状。去纤苷/去纤维钠的益处也见于美国患者注册数据(以标准方式收集的患者信息)，其中接受去纤苷/去纤维钠加标准治疗的血液干细胞移植后严重VOD患者比仅接受标准治疗的患者有更好的结果，包括更高的100天生存率(39%比31%)和更高比例的VOD消退患者(51%比29%)。总的来说，临床认为去纤苷/去纤维钠的益处大于其风险，可以授权使用。它已被证明可以提高严重VOD患者的存活率。虽然不可能进行直接比较去纤苷/去纤维钠和安慰剂(虚拟治疗)的研究，但研究人员提供了足够的数据来表明用该药物治疗的患者的生存机会有所提高。观察到的副作用，如出血，被认为是可控制的，不可能确定它们是否是由去纤苷/去纤维钠引起的。
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